O Lenmeldy, fabricado pela Orchard Therapeutics, tornou-se esta semana o primeiro medicamento aprovado nos Estados para a leucodistrofia metacromática (MLD), um distúrbio genético fatal que afeta em média 40 crianças por ano no país. Com preço de US$ 4,25 milhões (R$ 21 milhões, aproximadamente), o remédio se tornou o mais caro da história.

A forma mais grave da MLD faz com que crianças no final da infância percam toda a função motora, atingindo um estado vegetativo, eventualmente necessitando de cuidados intensivos 24 horas por dia. É fatal para a maioria dos pacientes cinco anos após o início dos sintomas.

O Lenmeldy funciona inserindo uma versão geneticamente modificada do gene que causa a MLD nas células-tronco sanguíneas de um paciente, por meio de uma infusão. 

A Orchard, uma empresa biofarmacêutica sediada no Reino Unido que foi recentemente adquirida pelo grupo farmacêutico japonês Kyowa Kirin, argumentou que a falta de outros tratamentos para a MLD 'justifica' o preço milionário. 

A decisão reacende o debate sobre o preço das terapias celulares e genéticas, que oferecem tratamentos revolucionários e às vezes curas para pacientes com pouquíssimas outras opções.

Entre as terapias genéticas aprovadas mais caras estão o tratamento para hemofilia B da uniQure, Hemgenix, a US$ 3,5 milhões, e o medicamento para talassemia da Bluebird, Zynteglo, que é precificado em US$ 2,8 milhões.

Bobby Gaspar, co-fundador e diretor executivo da Orchard, disse que o Lenmeldy é "um medicamento que muda paradigmas", acrescentando que a empresa está "comprometida em possibilitar amplo, rápido e sustentável acesso a esta terapia importante para pacientes elegíveis com MLD de início precoce nos EUA".

O tratamento para MLD da Orchard recebeu preços de até US$ 3,9 milhões quando foi aprovado em toda a Europa em 2020 sob o nome de marca Libmeldy, mas os sistemas de saúde nacionais negociaram descontos substanciais. Na Alemanha, foi precificado em € 2,4 milhões.

A Orchard citou uma revisão do Institute for Clinical and Economic Review, uma organização sem fins lucrativos dos EUA que tenta calcular um preço justo para medicamentos, que concluiu no ano passado que o Lenmeldy seria custo-efetivo se fosse precificado entre US$ 2,3 milhões e US$ 3,9 milhões.

Nos nove meses até o final de setembro, o medicamento gerou US$ 12,7 milhões em receitas, disse a Orchard nos resultados do terceiro trimestre em novembro passado.

Em um estudo com 37 pacientes pediátricos com MLD de início precoce tratados com Lenmdly, todas as crianças estavam vivas aos seis anos, em comparação com apenas 58% no grupo de controle. Aos cinco anos, 71% dos pacientes podiam andar sem assistência e 85% tinham pontuações normais de linguagem e cognição.